Що вважається пізнім початком хвороби Помпе?

Хвороба Помпе з пізнім початком може виникнути при у будь-який час після досягнення однорічного віку і зазвичай проявляється прогресуючою міопатією [12]. Слабкості передують міалгія і м'язові судоми. У дітей спостерігається затримка розвитку моторики [13].

Хвороба Помпе з пізнім початком (LOPD): діти з цим типом мають певну кількість ферменту GAA. Можуть початися симптоми протягом першого року життя або пізніше в дитинстві чи підлітковому віці.

Ця форма хвороби прогресує повільніше, а тривалість життя вища, ніж при інфантильній формі. Люди, у яких розвиваються симптоми хвороби Помпе в пізньому дитинстві, часто помирають у віці 20-30 років..

Попередні дослідження захворюваності на хворобу Помпе оцінювали як поширеність інфантильної хвороби Помпе як 1 на 138 000, а поширеність хвороби Помпе з пізнім початком (ХПП) – 1 з 57 000.

У сучасній літературі ці дві форми хвороби Помпе часто об’єднують у групу «хвороба Помпе з пізнім початком» (скорочено – LOPD), незважаючи на те, що час прояву може бути різним. від першого року життя до восьмого десятиліття.

Вимірювання активності α-глюкозидази у висохлих плямах крові має важливе значення для діагностики пізньої хвороби Помпе. Висновок має бути підтверджено ферментним аналізом ізольованих лімфоцитів у рідкому зразку [3].

Нащадки особи з пізнішою формою GSD II є обов’язковими носіями хвороботворної мутації в GAA. Крім того, кожен сиб облігатної гетерозиготи знаходиться на a 50% ризик бути носієм (11-14).

Related Post

Як називається найбільше місто світу?Як називається найбільше місто світу?

Токіо, Японія, є найбільшим містом на Землі з населенням 37,4 мільйона людей, що в чотири рази перевищує населення Нью-Йорка, США. Згідно з останнім визначенням, узгодженим федеральними та державними урядами, населення

Як називається африканська антилопа?Як називається африканська антилопа?

Бонтебок (Damaliscus pygargus, іноді Damaliscus dorcas) це антилопа з Південної Африки та сусідніх країн. Він тісно пов’язаний з антилопою-лірою. Існує два підвиди: бонтебок звичайний (Damaliscus pygargus pygargus) і блесбок (Damaliscus